Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê
duyệt thuốc Alpelisib (Piqray, Novartis) được sử dụng cùng với thuốc điều trị nội
tiết được FDA phê chuẩn để điều trị cho phụ nữ sau mãn kinh và nam giới có thụ
thể hoóc môn (HR), yếu tố tăng trưởng thượng bì ở người 2 (HER2), ung thư vú tiến
triển hoặc di căn PIK3CA (được phát hiện bởi 1 xét nghiệm do FDA chấp nhận) sau
khi điều trị theo phác đồ nội tiết.
Một xét nghiệm chuẩn đoán đi kèm bộ kit gồm PIK3C – RGQ –
PCR (QIAGEN Manchester) được chấp thuận để phát hiện đột biến PIK3CA trong sinh
thiết mô hoặc dịch thể. Bệnh nhân có kết quả âm tính trong xét nghiệm trị liệu
trên sinh thiết dịch thể nên làm xét nghiệm đột biến PIK3CA được tiến hành trên
sinh thiết khối u.
Richard Pazdur, MD, Giám đốc Trung tâm Ưng thư của FDA và
Giám đốc của Văn phòng Huyết học và Ưng thư tại Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu
thuốc của FDA cho biết: “Piqray là chất ức chế PI3K đầu tiên chứng minh lợi ích
lâm sàng có ý nghĩa trong điều trị bệnh nhân ung thư vú. Các bệnh nhân được lựa
chọn đều được hưởng lợi ích từ việc điều trị này”.
FDA chấp thuận sau khi xem xét dữ liệu hiệu quả từ thử nghiệm
SOLAR-1, một thử nghiệm ngẫu nhiên bao gồm 572 phụ nữ và nam giới sau mãn kinh
bị ung thư vú dương tính, HER2 âm tính, tiến triển hoặc di căn sau khi được
tiêm chất ức chế aromatase.
Nghiên cứu cho thấy rằng việc sử dụng thêm Alpelisib cho thấy
ưu tiên kéo dài đáng kể thời gian sống không tieenstrieenr (trung bình 11 tháng
so với 5,7 tháng) ở những người có khối u đột biến PIK3CA.
Tác dụng phụ thường thấy là tăng đường huyết, tăng
creatinine, tiêu chảy, phát ban, giảm số lượng tế bào lympho huyết, men gan
cao, buồn nôn, nôn, mệt mỏi, số lượng hồng cầu thấp, tăng lipase (enzyme do tuyến
tụy tiết ra), giảm sự them ăn, viêm miệng, giảm cân, nồng độ canxi thấp và thời
gian thromboplastin một phần kéo dài.
FDA cho biết: Các bác sĩ lâm sàng nên theo dõi bệnh nhân
dùng Alpelisib cho các phản ứng quá mẫn nghiêm trọng (không dung nạp). Bệnh
nhân dùng Alpelisib có thể có các phản ứng da nghiêm trọng như phát ban gây
bong tróc và phồng rộp da hoặc niêm mạc bao gồm cả môi và nướu.
Các chuyên gia chăm sóc sức khỏe không nên bắt đầu điều trị
cho những người có tiền sử hội chứng Stevens-Johnson, ban đỏ, hoại tử biểu bì độc
hại hoặc các phản ứng da nghiêm trọng khác.
Bệnh nhân đang điều trị bằng Alpelisib đã bị tăng đường huyết
nặng và mức độ an toàn của Alpelisib ở những người mắc bệnh tiểu đường tuýp 2
hoặc không kiểm soát không được ghi nhận. FDA khuyên các chuyên gia chăm sóc sức
khỏe để có mức độ glycose và HbA1c lúc đói cũng như tối ưu hóa kiểm soát đường
huyết.
Bác sĩ lâm sàng nên theo dõi bệnh nhân viêm phổi/bệnh phổi kẽ
và tiêu chảy trong khi điều trị. FDA yêu cầu Alpelisib phải được phân phối và
hướng dẫn sử dụng cho bệnh nhân, giải thích rõ thông tin về sử dụng và rủi ro của
Alpelisib.
Pazdur nói rằng: “Để phê duyệt chúng tôi đã sử dụng một số
công cụ điều chỉnh mới hơn để hợp lý hóa các đánh giá mà không ảnh hưởng đến chất
lượng đánh giá. Thuốc này là thuốc mới đầu tiên được phê duyệt theo chương
trình thí điểm Đánh giá Ung thư thời gian thực (RTOR). Đánh giá viện trợ, một mẫu
đánh giá đa ngành giúp tập trung đánh giá bằng văn bản của chung tôi về tư duy
phê phán và tính nhất quán, giảm thời gian dành cho các nhiệm vụ hành chính”
Chương trình thí điểm RTOR cho phép FDA bắt đầu phân tích
các bộ dữ liệu an toàn và hiệu quả trước khi nộp đơn chính thức, cho phép nhóm
đánh giá và liên lạc với người nộp đơn trước đó trong quy trình.
Hai chương trình thí điểm đã đưa ra sự chấp thuận của
Alpelisib khoảng 3 tháng trước ngày 18 tháng 08 năm 2019, thời hạn sử dụng thuốc
kê đơn VI.
DS. Nguyễn Sơn Lâm
Tài liệu tham khảo:
Không có nhận xét nào:
Đăng nhận xét